Fondée en 2015, Orchard trouve ses origines bien avant, à l’époque où la recherche s’oriente vers les premiers développements cliniques impliquant la thérapie génique ex vivo autologue. Nous sommes fiers du rôle joué par nos chercheurs qui ont appliqué des concepts scientifiques audacieux pour transformer des vies. À l’heure actuelle, nous aspirons à faire avancer l’histoire de la science à travers notre mission, avec comme fondements la curiosité, la découverte et l’engagement auprès des familles touchées par une maladie rare.
Découvrez ci-dessous l’histoire de la thérapie génique ex vivo autologue et imaginez les perspectives d’avenir qui s’offrent à nous.
Histoire du pipeline Orchard
Histoire de l’entreprise Orchard
Histoire de la thérapie génique ex vivo autologue
2019
L’Institut de thérapie génique Téléthon San Raffaele à Milan cède à Orchard la licence sur un programme d’essai clinique sur la mucopolysaccharidose de type I (MPS-I).
2018
Orchard fait son entrée sur le marché boursier américain NASDAQ sous l’appellation « ORTX ».
Orchard ouvre un nouveau bureau aux États-Unis, dans le quartier Seaport de Boston.
Orchard acquiert le portefeuille de thérapies géniques de GlaxoSmithKline pour les maladies héréditaires rares et les programmes de stade clinique pour la leucodystrophie métachromatique (LDM), le syndrome de Wiskott Aldrich (WAS) et la bêta-thalassémie.
2017
Orchard annonce son alliance stratégique avec Généthon en vue de développer une thérapie génique ex vivo autologue indiquée pour la granulomatose septique chronique liée à l’X (X-CGD).
L’Université de Manchester au Royaume-Uni autorise Orchard à lancer un programme préclinique sur la Mucopolysaccharidose de type IIIB (MPS-IIIB).
Pour la toute première fois, l’agence américaine Food and Drug Administration (FDA) approuve une thérapie génique pour traiter une maladie héréditaire.
Source : « La FDA approuve une thérapie génique novatrice pour traiter les patients atteints d’une forme rare de maladie héréditaire des yeux » (article en anglais) https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-gene-therapy-treat-patients-rare-form-inherited-vision-loss (article consulté le 5 mai 2022)
Une thérapie génique ex vivo autologue est approuvée pour la première fois par l’agence américaine Food and Drug Administration (FDA).
Source : « La FDA approuve la commercialisation aux États-Unis de la première thérapie génique » (article en anglais) https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approval-brings-first-gene-therapy-united-states (article consulté le 5 mai 2022)
2016
Orchard ancre ses activités aux États-Unis avec l’ouverture d’un bureau à Foster City, en Californie. L’entreprise déménage par la suite à Menlo Park, également en Californie.
Orchard se lance avec un financement de série A de 33 millions apporté en priorité par F-Prime Capital. À l’époque, l’entreprise mène plusieurs programmes pour développer des traitements contre le déficit immunitaire combiné sévère par déficit en adénosine désaminase (DICS-ADA) et la Mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS-IIIA).
Orchard ouvre son premier bureau à Londres. L’entreprise en pleine expansion déménage par la suite dans de plus grands bureaux.
2015
Création d’Orchard Therapeutics.
2013
En compagnie d’autres scientifiques, deux des futurs membres fondateurs d’Orchard, les Professeurs Bobby Gaspar et Adrian Thrasher traitent pour la première fois à l’Hôpital de Londres Great Ormond Street (aujourd’hui partenaire d’Orchard) un patient atteint de Granulomatose septique chronique liée à l’X (X-CGD) à l’aide d’une thérapie génique ex vivo autologue dans le cadre d’un essai clinique.
Source : Kohn DB, et al. Lentiviral gene therapy for X-linked chronic granulomatous disease. Nat Med. 2020 February 01; 26(2): 200–206. doi:10.1038/s41591-019-0735-5.
2012
La première thérapie génique pour soigner une maladie héréditaire est approuvée par l’Agence européenne des médicaments (EMA).
Source : « L’Agence européenne des médicaments recommande l’approbation d’une première thérapie génique » (article en anglais) https://www.ema.europa.eu/en/news/european-medicines-agency-recommends-first-gene-therapy-approval (article consulté le 12 mai 2022)
En compagnie d’autres scientifiques, deux des futurs membres fondateurs d’Orchard, les Professeurs Bobby Gaspar et Adrian Thrasher traitent pour la première fois l’Hôpital de Londres Great Ormond Street (aujourd’hui partenaire d’Orchard) un patient présentant un Déficit immunitaire combiné sévère par déficit en adénosine désaminase (DICS-ADA) à l’aide d’une thérapie génique ex vivo autologue dans le cadre d’un essai clinique.
Source : Gaspar HB et al. Immunological and Metabolic Correction After Lentiviral Vector Gene Therapy for ADA Deficiency. Molecular Therapy. 23: S102-S103. 01 May 2015.
2010
GlaxoSmithKline (GSK) annonce son partenariat pour la recherche avec L’Institut de Thérapie Génique Téléthon San Raffaele à Milan dans l’objectif de faire progresser le développement de certaines thérapies géniques ex vivo à partir de cellules autologues. Cette collaboration se traduit par une série d’essais cliniques en vue de traiter le Déficit immunitaire combiné sévère par déficit en adénosine désaminase (DICS-ADA), la leucodystrophie métachromatique (LDM), le Syndrome de Wiskott-Aldrich (SWA) et la bêta-thalassémie, dont Orchard fera l’acquisition par la suite.
2001
En compagnie d’autres scientifiques, deux des futurs membres fondateurs d’Orchard, les Professeurs Bobby Gaspar et Adrian Thrasher traitent pour la première fois au Royaume-Uni un enfant à l’aide d’une thérapie génique ex vivo autologue. L’enfant est atteint d’une forme de déficit immunitaire combiné sévère.
Source : Gaspar HB et al. Gene therapy of X-linked severe combined immunodeficiency by use of a pseudotyped gammaretroviral vector. Lancet. 2004 Dec 18-31;364(9452):2181-7.
2000
En France, des chercheurs rendent compte des résultats positifs d’une étude clinique sur une thérapie génique ex vivo autologue. En effet, la thérapie étudiée a corrigé pleinement le phénotype de la maladie chez trois nourrissons atteints d’une forme de déficit immunitaire combiné sévère.
Source : Cavazzana-Calvo M et al. Gene Therapy of Human Severe Combined Immunodeficiency (SCID)-X1 Disease. Science. 2000 ; 288(5466):669–672
1995
Les résultats de la première étude clinique sur une thérapie génique ex vivo autologue sont publiés. Les données montrent que la thérapie génique ex vivo autologue se révèle prometteuse et pourrait permettre de traiter certains patients présentant un Déficit immunitaire combiné sévère par déficit en adénosine désaminase (DICS-ADA).
Source : Blaese RM et al. T Lymphocyte-Directed Gene Therapy for ADA-SCID: Initial Trial Results After 4 Years. Science. 1995;270(5235):475–480
1993
En compagnie d’autres scientifiques, deux des futurs membres fondateurs d’Orchard, les Professeurs Bobby Gaspar et Donald Kohn participent à quelques-unes des premières études cliniques sur une thérapie génique ex vivo autologue pour traiter le Déficit immunitaire combiné sévère par déficit en adénosine désaminase (DICS-ADA).
Sources : Kohn DB et al. T lymphocytes with a normal ADA gene accumulate after transplantation of transduced autologous umbilical cord blood CD34+ cells in ADA-deficient SCID neonates. Nat Med. 1998 Jul;4(7):775-80.; Hoogerbrugge PM et al. Gene Ther. 1996 Feb;3(2):179-83
1990
La première étude clinique sur une thérapie génique ex vivo autologue est lancée par les National Institutes of Health aux États-Unis. Elle porte sur deux enfants présentant un Déficit immunitaire combiné sévère par déficit en adénosine désaminase (DICS-ADA) dont le traitement consiste en l’administration par perfusions régulières d’une version génétiquement corrigée de leurs propres cellules.
Source : Blaese RM et al. T Lymphocyte-Directed Gene Therapy for ADA-SCID: Initial Trial Results After 4 Years. Science. 1995;270(5235):475–480
FR-NoP-2200030; ORC-ENV-2021-016; Mai 2022